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¿Qué pasaría si en un futuro los padres pudieran evitar la aparición de enfermedades genéticas potencialmente graves en sus hijos? Pero vayamos un poco más allá. ¿Y si dentro de unos años pudieran elegir además su color de pelo, su estatura, sus dotes para el deporte o su destreza para resolver problemas matemáticos? Parece algo sacado de libros de ciencia ficción, pero nada más lejos de la realidad. La edición genética ya es algo tangible y ante ella se abre un horizonte inmenso de posibilidades.

Corte y confección a nivel genético: la técnica CRISPR

Aunque ya hacia 1987 científicos japoneses habían dado los primeros pasos, no fue hasta 2005 cuando Francisco J. Martínez Mojica observó un fenómeno en las bacterias que revolucionaría el panorama de la genética actual. Este microbiólogo de la Universidad de Alicante vio que al ser infectadas por virus, las bacterias activaban un mecanismo defensivo basado en un fragmento de ARN guía unido a una proteína (Cas9). Este complejo, que fue bautizado como CRISPR/Cas9, lograba detectar la secuencia del virus, uniéndose a ella y cortándola a modo de tijeras para separarla del genoma bacteriano. Finalmente, el ADN viral era destruido.

Este hecho serviría para el surgimiento posterior de la técnica de edición genética CRISPR, desarrollada por las investigadoras E. Charpentier y J. Doudna y gracias a la cual recibieron el Premio Princesa de Asturias a la Investigación Científica y Técnica en 2015 y el Nobel de Química en 2020.

Un hallazgo con un sinfín de aplicaciones

El descubrimiento de la CRISPR implica que muchas de las mutaciones presentes en nuestro ADN puedan ser eliminadas y sustituidas por una secuencia correcta, dando lugar así a la curación de muchas enfermedades antes consideradas irreversibles. Algunos ejemplos podrían ser la anemia falciforme, la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne o incluso el cáncer. Además, últimamente se han desarrollado nuevos métodos que logran modificar únicamente el ARN durante el proceso de transcripción. En otras palabras, se cambiaría el mensaje pero no el mensajero, con lo cual en muchos casos se conseguirían modular los efectos de una enfermedad sin repercutir directamente en el genoma del individuo.

Otros posibles usos de esta técnica incluirían el desarrollo de fármacos y terapias biológicas dirigidas específicamente contra dianas moleculares; la modificación de organismos que actúan como vectores de enfermedades (como el caso del mosquito transmisor de la malaria para hacerlo estéril); o la desactivación de los mecanismos de resistencia bacteriana a los antimicrobianos.

Pero sus usos no quedarían limitados al área de la medicina. En la agricultura se podría utilizar para crear plantas y vegetales transgénicos más resistentes a las enfermedades y a las condiciones medioambientales adversas, como las resultantes del cambio climático. Con respecto a la ganadería serviría para mejorar la resistencia de los animales ante agentes patógenos, reduciendo el uso de antibióticos sobre éstos. También en la industria, CRISPR podría facilitar el desarrollo de nuevos materiales biosintéticos, como los derivados de algas, o de biocombustibles sostenibles a partir de microorganismos marinos modificados.

Todo gran poder conlleva una gran responsabilidad

Al ser una técnica rápida, barata y fácilmente reproducible, la CRISPR podría generalizarse en infinidad de ámbitos durante los próximos años. Sin embargo, es un procedimiento no exento de riesgos.

Se ha podido demostrar que la CRISPR no es 100% eficiente cuando se usa repetidas veces, ya que se pueden producir cortes del material genético en sitios erróneos, apareciendo mutaciones de carácter impredecible. Además, cuando estas «tijeras» logran eliminar una secuencia no deseada, el proceso de reparación que le sigue puede no ser del todo preciso, provocando en ocasiones algunos errores que antes no estaban.

No podemos olvidar tampoco que, aunque hemos hecho referencia a las posibles bondades derivadas de su uso, la técnica también podría ser aplicada con fines muy distintos como el bioterrorismo, creando patógenos especialmente nocivos utilizados como arma biológica.

¿Hacia una sociedad «de élite»?

La aplicación de la CRISPR sobre células germinales, es decir, óvulos o espermatozoides, podría inducir cambios genéticos susceptibles de ser heredados por la descendencia. Esto no sólo serviría para evitar transmitir enfermedades de padres a hijos, sino que permitiría diseñar determinados rasgos biológicos o mejorar ciertas habilidades del futuro bebé. En consecuencia, la humanidad tendería a crear individuos cada vez más perfectos y sería capaz de modificar poblaciones enteras (denominándose a esto proyectos de impulso genético), con lo cual la diversidad de especies podría verse amenazada.

En 2017 se publicó un informe a partir de la cumbre internacional organizada por la Academia Nacional de Ciencias y la Academia Nacional de Medicina de EEUU dos años antes. En él se deja abierta la posibilidad de que en un futuro las técnicas de edición genética puedan llegar a usarse en embriones. Aunque ha habido algunos intentos de modificar genes en embriones en la última década, éstos no han demostrado una eficacia total ni han cumplido con los protocolos éticos ni siquiera legales. Por ello, actualmente la manipulación genética de la línea germinal en seres humanos no se contempla como una opción.

Parece que el «mundo feliz» que describía Huxley en su novela homónima seguirá siendo una utopía…por ahora.